Wissenschaftler zeigen mögliche neue Behandlung für die häufigste Form der Leukämie bei Säuglingen

Ein Team um Cancer Research UK Wissenschaftler haben gezeigt, dass ein potenzielles neues Medikament könnte Misch-Linie Leukämie (MLL), die häufigste Form der Leukämie bei Säuglingen zu behandeln, nach einer Studie in Nature heute veröffentlicht behandeln.

Es wird angenommen, dass MLL-Leukämie bis zu 80 Prozent der Kinder unter zwei Jahren mit akuter Leukämie und bis zu einem von zehn Fällen bei Erwachsenen diagnostiziert. Die meisten Patienten reagieren nicht gut auf Standard-Leukämiebehandlungen und oft kommt der Krebs zurück.

Die Krankheit wird verursacht, wenn ein Gen namens MLL mit einem anderen Gen fusioniert wird. Dies stört die normale Funktion von MLL, indem es ein neues "Fusionsprotein" erzeugt, das sich unangemessen verhält und Gene anschaltet, die die Entwicklung von Leukämie vorantreiben.

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Das Forschungsteam am Wellcome Trust / Cancer Research UK Gurdon Institute und am Cambridge Institute for Medical Research an der Universität Cambridge hat in Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern von GlaxoSmithKline (GSK) und Cellzome AG herausgefunden, dass die MLL-Fusionsproteine ​​gezielt eingesetzt werden Leukämie-verursachende Gene durch Proteine ​​aus der BET-Familie, die bestimmte chemische "Tags" auf Chromatin erkennen, dem Gerüst, auf dem die DNA organisiert ist.

Zusammen haben die Forscher gezeigt, dass ein neues chemisches Mittel, das von GSK - I-BET151 entwickelt wurde, diese chemischen Markierungen nachahmt, wodurch verhindert wird, dass BET und MLL an Chromatin anhaften und die Leukämiegene aktivieren. Die Behandlung von Leukämien bei Mäusen und menschlichen Krebszellen im Labor zeigte, dass die Chemikalie die Krankheit stoppen konnte, was den Weg für ihre Verwendung in Patientenversuchen ebnete.

Study-Co-Leiter Professor Tony Kouzarides, stellvertretender Direktor des Wellcome Trust / Cancer Research UK Gurdon Institute an der Universität Cambridge, sagte: "Unsere Arbeit zeigt, dass diese Art von Leukämie darauf angewiesen ist, dass MLL über BET-Proteine ​​an Chromatin binden kann . Dieser "epigenetische" Therapieansatz - der eher auf Chromatin als auf DNA abzielt - ist ein spannender neuer Weg zur Arzneimittelentdeckung, von dem wir hoffen, dass er sich neben der MLL-Leukämie auch für andere Krebsarten eignet. "

Dr. Brian Huntly, der die Studie gemeinsam leitete und am Cambridge Institute for Medical Research der Universität Cambridge angesiedelt ist, sagte: "MLL-Leukämie ist sehr schwer zu behandeln und oft die einzige Option für Patienten, die gegen Standardbehandlungen resistent geworden sind ist eine Knochenmarktransplantation. Wir hoffen, dass diese Erkenntnisse in Zukunft dazu führen werden, dass weniger Kinder dieses Verfahren brauchen. "

Dr. Lesley Walker, Direktorin für Krebsinformation bei Cancer Research UK, sagte: "Cancer Research UK hat eine wichtige Rolle bei den Fortschritten bei Leukämie im Kindesalter gespielt. Acht von zehn Kindern überlebten nun mehr als fünf Jahre im Vergleich zu weniger als einem von zehn Ende der 1960er Jahre. Aber es gibt noch mehr zu tun und wir brauchen dringend bessere Möglichkeiten, um Kinder mit aggressiveren Formen von Leukämie, wie MLL, zu behandeln. Obwohl diese Forschung derzeit nur im Labor durchgeführt wird, hoffen wir, dass sie sich schnell in Richtung klinischer Studien bei Patienten entwickeln wird. "

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